当前位置:北京pk10一期五码计划_北京pk10一期在线计划_pk10在线计划网 > 哺乳/宠物 >

FDA批准250,000美元的孤儿药治疗胱氨酸病

发布时间:2019-02-22 11:10:27

FDA批准250,000美元的孤儿药治疗胱氨酸病 当被问到她的12岁生日愿望是什么时,Natalie Stack选择在餐巾纸上写字而不是大声说出来。 根据纽约时报的报道,这张餐巾如下:让我的疾病永

  FDA批准250,000美元的孤儿药治疗胱氨酸病

  当被问到她的12岁生日愿望是什么时,Natalie Stack选择在餐巾纸上写字而不是大声说出来。

  根据纽约时报的报道,这张餐巾如下:“让我的疾病永远消失。”

  Stack于1991年出生时,她的父母被告知,如果他们的女儿从高中毕业,他们会很幸运。据Cystinosis研究基金会(CRF)称,她的疾病,胱氨酸病,在美国估计有500人,全世界只有2000人。

  根据Raptor制药公司的说法,这种疾病通常在儿童生命的第一年内被诊断出来,这是一种遗传性代谢错误,其中胱氨酸晶体在各种组织和器官中积聚。如果不及时治疗,这种疾病在第一个十年就会致命。生命,还有其他并发症,包括肌肉萎缩,生长不良,吞咽困难,糖尿病和甲状腺机能减退。

  通过服用由Mylan Inc.公司生产的药物Cystagon,Stack已达到12岁。然而,除了散发强烈的臭鸡蛋味外,该药物的副作用还包括呕吐,恶心和其他腹部问题。此外,药物必须每六个小时服用一次 - –包括晚上。

   

  阅读餐巾纸笔记,Stack的父母决定是时候采取行动,以某种方式为他们的女儿提出更好的选择。根据The New YorkTimes,这对夫妇组成了CRF,在最初的鸡尾酒会上筹集了近40万美元。

  十年和数百万美元之后,美国食品和药物管理局周二宣布批准通过CRF提供资金开发的新药物制剂。这种药物不仅比前一种药物更容易在胃部产生,而且产生的气味更少,每12小时服用一次。

  

  赶上?虽然Cystagon每年花费大约8,000美元购买保险公司,但Procysbi每年平均花费25万美元,制造商RaptorPharmaceutical Corp.在新闻稿中表示,这是高昂的开发成本以及药物价值的结果。

  然而,正如Raptor的联合创始人兼首席执行官告诉纽约时报,这种药物看似“微妙的优势”。事实上“加起来就是一个显着的好处。”例如,据Starr称,多达80%的患者跳过Cystogon剂量,研究表明这可能导致肾脏和其他器官的更快速恶化。

  总而言之,彭博社估计,2015年该药物的销售额可能高达7700万美元。

  “让它看起来很高,“rdquo; Natalie Stack的母亲南希告诉纽约时报。 “但作为一个社区,我们的底线是为我们的孩子提供更好的治疗。我们知道这将改变我们的孩子’生活”